01 让忘却再慢一点
阿尔茨海默病新但愿

2023年1月6日，FDA加快核准了渤健/卫材的lecanemab(Leqembi)上市申请，用于医治阿尔茨海默病(AD)，这预示着多年颇为僻静的AD市场迎来有但愿的发展。这款抗β淀粉样蛋白(Aβ)单克隆抗体，可能选择性结合以中和解除可溶性、有毒的淀粉样蛋白-β(Aβ)荟萃体(原纤维)，而这些荟萃体被以为有助于AD中的神经退行性过程。

至7月6日，FDA官网显示Leqembi的加快核准已成功转为齐全核准。

FDA药品评价与钻研中心(CDER)主任Billy Dunn博士暗示：“阿尔茨海默症极大影响了患者的生涯，对他们所爱的人也产生了覆灭性影响。Lecanemab是针对和影响这种疾病过程的最新疗法，而不是只医治有关症状。”

JDB电子与AD

? 助力中国原创阿尔茨海默症新药GV-971上市

02 颠覆时期的心
分子之心开发的AI蛋白优化和设计平台 MoleculeOS

2023年1月11日，在机械之心AI科技年会上，分子之心首创人、美国芝加哥丰田推算技术钻研所平生教授、清华大学智能产业钻研院（AIR）卓越接赐教授许锦波颁发主题演讲《AI蛋白质设计最新进展》，分享了分子之心开发的AI蛋白优化和设计平台——MoleculeOS，以及在蛋白质侧链、抗体抗原复合物结构预测的最新钻研成就。

许锦波教授在演讲最后总结路：“人为智能不只颠覆了蛋白质结构预测，其实也大幅度地提高了蛋白质其他方面的钻研的机能。好比在蛋白质侧链结构预测，在蛋白质复合物，出格是抗体抗原复合物结构预测方面，在蛋白质的优化和设计方面，通过使用人为智能，我们都能够做得比传统步骤要好好多。”

JDB电子与AI

? 2023年9月26日，JDB电子承办的“引领新方向，聚AI迎未来——2023张江AI智药论坛暨第三届AI研发创新论坛”在张江科学会堂盛大开幕。

03 天价并购
MNC加码ADC

2023年3月13日，辉瑞颁发以430亿美元收购抗体偶联药物(ADC)企业Seagen，以加强其癌症医治项目。

Seagen已有4款获批的药物，其中3款为ADC药物，1款为幼分子药物。

?PADCEV：Enfortumab vedotin-ejfv，靶向Nectin-4 ADC，适应症为转移性尿路上皮癌（mUC）。2023年12月15日，FDA提前核准了PADCEV结合K药（默沙东）用于一线医治部门晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）成人患者医治，比PDUFA的指标日期（2024年5月9日）提前了将近五个月。

?ADCETRIS：维布妥昔单抗，是一款靶向CD30 ADC，适应症为霍奇金淋巴瘤和系统性间变性大细胞淋巴瘤等。

?TIVDAK：tisotumab vedotin-tftv，靶向TF ADC，适应症为化疗期间或之后出现疾病进展的复发或转移性宫颈癌成人患者。

?TUKYSA：图卡替尼Tucatinib，是一种口服幼分子HER2蛋白的酪氨酸激酶抑造剂，适应症为HER2阳性不成切除、转移性乳腺癌。

此表，同年12月15日，和铂医药子公司诺纳生物将MSLN ADC新药HBM9033的全球权利授权给Seagen。

?HBM9033（H2L2-ADC）是一款潜在BIC产品，特异性靶向人间皮素（MSLN），同年8月已获FDA核准进行临床试验，用于医治晚期实体瘤。

JDB电子与ADC

?  助力安谛康生物儿童版“一粒治愈”流感新药在中国临床受理

?  助力华奥泰靶向CD73的ADC在美国获批临床

?  助力轩竹生物研发的齐全敲除岩藻糖的双抗ADC药物KM501获批临床

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04 看见光明
扩大眼科疗法布局

2023年4月30日，安斯泰来与眼科公司Iveric Bio达成和谈，以59亿美元收购后者，扩大在眼科疗法领域的布局。

Iveric Bio是一家专一于眼科疗法开发的生物造药公司，研发管线蕴含核酸适配体(Aptamer)和AAV基因疗法，致力于研发视网膜疾病的新型医治规划。2023年2月已颁发美国FDA受理了其首发管线Avacincaptad Pegol的新药申请，这款新型补体蛋白C5抑造剂用于医治春秋有关性黄斑变性(AMD)继发的地图样萎缩(GA)。该管线获FDA优先审评和突破性疗法双沉资格。

至8月5日，安斯泰来颁发FDA核准了Avacincaptad Pegol上市，商品名为IZERVAY?。

JDB电子与眼科药物

?  助力锐明新药国内初创医治wAMD滴眼剂I期临床了局积极

?  JDB电子与艾尔康生物达成战术合作，助力眼科细胞和基因药物临床前研发

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05 瘦
走向世界的GLP-1

2023年6月3日，诺和诺德司美格鲁肽注射液（GLP-1受体激昂剂）上市申请正式获国度药监局受理，申报适应症或为减沉适应症。2021年4月，司美格鲁肽已在中国内地获批降糖适应症，如这次获批上市，诺和诺德的司美格鲁将成为首款进口减肥药。

驰名学术期刊《科学》也将胰高血糖素样肽-1(GLP-1)激昂剂评为2023年度科学突破(Science’s 2023 Breakthrough of the Year)，这标志取在匹敌肥胖症及其有关并发症的持久奋斗中的沉要里程碑。这项科学成就不仅在肥胖症医治领域产生了深远影响，并且其潜在利用正被宽泛钻研，蕴含在医治药物成瘾和神经退行性疾病等多种病症方面的用处。

JDB电子与GLP-1

?  助力德睿智药GLP-1RA幼分子口服药物成功实现临床I期首例受试者给药

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06 罕见
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病ATTR-CM新药到达三期临床

2023年7月17日，BridgeBio Pharma颁发其主题产品Acoramidis医治转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的三期临床得到成功。

受此新闻影响，BridgeBio Pharma股价盘前大涨64%，市值超过50亿美元。

Acoramidis(AG10)是拥有口服活性的、选择性的甲状腺素转运蛋白(TTR)的不变剂，对野生型和V1221突变型均有效。

ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，由于疾病认知度低、临床症状不足特异性，常被误诊为原因不明性心力衰竭或肥厚型心肌病，造成患者诊断和医治延误。

JDB电子与罕见病

?  助力璧辰医药ABM-1310获美国FDA孤儿药资格认证，用于医治携带BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤患者

07 母亲的困扰
关注产后抑郁症(PPD)

2023年8月4日，Sage Therapeutics和Biogen共同开发的沉磅新药Zurzuvae获FDA核准，用于医治成人产后抑郁症(PPD)。Zurzuvae是首款也是唯逐一款可急剧改善PPD女性抑郁症状的口服药物，只需每天口服一次，疗程14天，实现疗程后仍能维持成效，无需持续服用药物。这种分歧于传统持久服药的抑郁症医治模式可能躲避慢性副作用。

据FDA官网显示，Zurzuvae曾获得急剧通路、突破疗法和优先审批资质。

产后支持国际执行主任Wendy N. Davis博士说：“今天的核准对于美国估计有500万名妇女来说是个好新闻，她们每年汇报经历这衷炱坏性且时时被误会的疾病的症状；加蠵PD的女性火急必要实时的护理和额表的医治选择，以提供急剧缓解，以便她们可能在生射中的这个沉要时刻维持健康和存在。”

JDB电子与神经系统疾病药物

?  助力致根医药新型抗抑郁药物ZG-001获准发展临床

08 1+1=?
首个RNA编纂疗法里程碑

2023年9月6日，Wave Life Sciences颁发递交其在研疗法WVE-006的首个临床试验申请，用以医治α-1抗胰蛋白酶不足症(AATD)。

WVE-006为一款经PN化学建饰、GalNAc偶联、潜在“first-in-class”的AATD在研寡核苷酸疗法，也是是首款进入临床开发的RNA编纂疗法。

AATD是一种遗传性疾病，通常由SERPINA1基因中的G-A点突变（Z等位基因）引起。这种突变会导致肺部不足野生型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）职能，从而引发肺部疾；同时，Z-AAT蛋白在肝细胞中谬误折叠荟萃，从而引发肝脏疾病。通过输送AAT蛋白进行加强医治是目前医治AATD肺病的唯一步骤，必要每周进行一次静脉注射；而除肝移植表，目前还没有其他医治步骤解决AATD肝脏疾病。WVE-006旨在建改突变的SERPINA1基因的转录物，以改善此疾病在肝脏与肺脏的病征。

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?  bDNA技术在寡核苷酸及mRNA药物生物分析中的利用与事俘分享

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09 凸起贡献
2023年诺贝尔生理学或医学奖

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2023年9月6日，Wave Life Sciences颁发递交其在研疗法WVE-006的首个临床试验申请，用以医治α-1抗胰蛋白酶不足症(AATD)。

2023年10月2日，匈牙利-美国生物学家卡塔林·考里科 (Katalin Karikó） 和美国生物学家德鲁·韦斯曼（Drew Weissman）因在核苷碱基建饰方面的发现，使得开发针对COVID-19的有效mRNA疫苗成为可能，获得2023年诺贝尔生理学或医学奖。

10 不成成药

？
入局KRAS抑造剂

2023年10月9日，百时美施贵宝（BMS）颁发以每股58.00美元现金收购Mirati Therapeutics，总股本价值为48亿美元。

对BMS而言，这次收购补充了其肿瘤领域管线储蓄；对Mirati而言，可能加快KRAS抑造剂Krazati的贸易化和推动其它候选药物的开发。

芝加哥大学医学院教授Marina C. Garassino暗示：“迄今为止展示出的数据批注，在免疫疗法之后或与免疫疗法结合使用Adagrasib，为KRAS G12C突变的一线NSCLC患者提供了安全可耐受的规划。Adagrasib是唯逐一种可在免疫医治同时或之后结合使用的KRAS G12C抑造剂，肝毒性得到了优良治理，并且依然阐发出积极的疗效信号。”

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11 出海元年
30天内 3家企业 3款产品

? 10月29日，君实生物的抗肿瘤免疫疗法PD-1抑造剂特瑞普利单抗已获得FDA核准上市，成为首个获FDA核准上市的中国抗PD-1单抗。

尔后12月1日，君实生物颁发澳大利亚药品治理局(TGA)已受理特瑞普利单抗的上市许可申请，针对适应症为结合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性部门晚期鼻咽癌成人患者的一线医治，以及作为单药医治既往含铂医治过程中或医治后疾病进展的复发性、不成切除或转移性鼻咽癌的成人患者。

? 11月8日，和黄医药自主研发的抗肿瘤新药呋喹替尼获得FDA核准上市，进入本地医药市场，以医治晚期结直肠癌。这是美国首个且唯一获批用于医治经治转移性结直肠癌的，针对全数三种抗血管内皮成长因子(VEGF)受体的高选择性抑造剂。

? 11月18日，亿帆医药的第三代白细胞成长因子艾贝格司亭α注射液获得FDA核准上市，用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞削减症的骨髓抑造性抗癌药物医治时，降低以发热性中性粒细胞削减症为阐发的习染产生率。

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12 从0到1
CRISPR-Cas9的11年

2023年12月8日，美国FDA核准了首款基于新型基因编纂技术的基因疗法——Casgevy，为12岁及以上镰刀型细胞血虚症(SCD)患者带来基因疗法的新选择。

Casgevy，由CRISPR与Vertex共同研发，利用CRISPR/Cas9基因编纂系统，在体表对来自患者的造血干细胞进行编纂，使血红细胞出产高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。此前已获得英国药品和健康产品治理局(MHRA)上市许可。

仅11年，这项突破性技术走向临床利用。

2012年，CRISPR-Cas9作为编纂基因工具迎来它的首个高光时刻：用于批改基因组靶区序列；
2015年，鉴于其在基因编纂方面的革命性潜力，《科学》杂志在将CRISPR评为年度突破；
2020年，这一发现为Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna赢得了诺贝尔化学奖；
2023年，CRISPR基因编纂疗法Casgevy获批。

这是一次里程碑意思的核准，推开CRISPR疗法在未来进一步转化与临床利用的大门，为遗传性疾病医治带来更多治愈的机遇。

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