医线药闻
1、2021年12月15日，Nektar颁发左袒性IL-2药物NKTR-358医治中到沉度专门定性皮炎的1b期临床积极数据 。NKTR-358亿24ug/kg剂量医治12周，EASI评分最大降落幅度达到70%，最后一次给药后疾病节造能够维持至少6个月，证了然NKTR-358超过尺度医治成效的潜力 。
2、上海天泽云泰生物医药有限公司Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd. 自主研发的首个候选药物VGB-R04（an adeno-associated viral vector delivering human FIX Padua gene）获得美国FDA孤儿药产品开发办公室的孤儿药认定（ODD），用于医治血友病B 。这也是首个中国自主研发用于血友病B的体内基因医治产品获得美国FDA孤儿药认定 。
3、2021年12月16日，神州细胞阿达木单抗类似药的上市申请获得NMPA受理，为国内第7款阿达木单抗 。此前，百奥泰、博锐生物、信达生物、复宏汉霖、君实生物、正大天晴已经递交上市申请，其中前4款已经获批上市 。
4、15日，天境生物颁发，中国国度药品监督治理局药品审评中心已正式批注其双特异性抗体TJ-CD4B（又称ABL111）医治实体瘤（蕴含胃癌、食管胃接壤腺癌、食管腺癌和胰管腺癌）的1期临床钻研 。
5、2021年12月15日，美国FDA颁发核准Orencia（abatacept）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于与某些免疫抑造剂联用，预防2岁以上儿童或成人患者的急性移植物抗宿主 。╝GVHD） 。这是一种接受非亲属供体造血干细胞移植（HSCT）后可能产生的致命并发症 。新闻稿指出，Orencia是首款FDA核准的aGVHD预防疗法 。
6、2021年12月14日，辉瑞（Pfizer）公司颁发，美国FDA已核准口服幼分子JAK抑造剂托法替尼（tofacitinib，英文商品名Xeljanz）的补充新药申请（sNDA），用于医治对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻滞剂反映不及、或不耐受的活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者 。新闻稿指出，托法替尼是首款被FDA核准用于五个适应症的口服JAK抑造剂 。
7、2021年12月15日，Pharma Two B公司颁发，P2B001在早期帕金森 。≒D）患者中进行的一项3期临床试验达到其重要和关键次要终点，证了然P2B001作为早期PD患者一线疗法的潜力，Pharma Two B打算于明年向美国FDA递交该复方造剂的新药申请（NDA） 。
8、近日，赛诺菲（Sanofi）颁布了siRNA（幼滋扰RNA）fitusiran的3期临床试验的积极数据 。fitusiran是一衷欷下注射的siRNA造剂，以抗凝血酶为靶点，改善血友病患者的凝血酶天生潜力并沉新平衡止血职能，可用于有或无抑造物的血友病A和B患者 。
投融药事
1、2021年12月14日，全球生物技术辅导者CSL Limited（ASX：CSL；USOTC：CSLLY）和Vifor Pharma Ltd（SIX：VIFN；ISIN：CH0364749348），一家在缺铁、肾脏病和心肾医治领域处于当先职位的全球专业造药公司，颁发他们已达成最终和谈，以提议全现金公开要约收购，CSL将以每股179.25美元的价值收购所有公开持有的Vifor Pharma 股份，该买卖的总股本价值为 117亿美元/164 亿澳元 。
2、2021年12月16日，德琪医药有限公司（6996.HK）和晶泰科技今日共同颁发双方达成一项持久研发合作 。凭据该和谈，德琪医药将同晶泰科技强强结合，利用晶泰科技人为智能驱动的in silico工具及高效的尝试室在内的一体化人为智能药物研发技术平台，助力德琪医药的药物发现与开发 。
3、2021年12月15日，Mythic Therapeutics颁发实现1.03亿美元的B轮融资 。本轮融资获得的资金将用于推动其先导项目，医治肺癌的抗体偶联药物（ADC）的初次人体临床试验，并支持公司产品管线的研发工作 。
科技药研
1、近日，美国加州理工学院 Viviana Gradinaru 团队在 Nature Neuroscience 期刊颁发了有关血脑樊篱（BBB）钻研论文 。该钻研开发了一种新型腺有关病毒（AAV）变体——AAV.CAP-B10，该载体可能通过血液注射突破血脑樊篱，靶向神经细胞，同时不会在肝脏富集，预防了可能引起的肝脏毒性副作用，为脑部疾病提供了一种更安全、更有效的医治选择 。该AAV变体在幼鼠和狨猴模型中均得到了验证，这为向临床转化摊平了路路[1] 。
[1] Goertsen, D., Flytzanis, N.C., Goeden, N. et al. AAV capsid variants with brain-wide transgene expression and decreased liver targeting after intravenous delivery in mouse and marmoset. Nat Neurosci (2021). https://doi.org/10.1038/s41593-021-00969-4
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