医线药闻

1. 5月14日，信想医药颁发其AAV基因疗法 BBM-P002 注射液的新药临床试验申请（IND）获国度药品监督治理局药品审评中心（CDE）临床默示许可，拟医治原发性帕金森病。

2. 5月12日，诺诚健华颁发，公司自主研发的BCL2抑造剂Mesutoclax（ICP-248）获得国度药品监督治理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），用于医治BTK抑造剂耐药后的复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）患者。

3. 近日，德国默克（Merck KGaA）申报的盐酸匹米替尼胶囊（ABSK021胶囊）拟纳入优先审评，拟用于必要系统性医治的腱鞘大幼胞瘤（TGCT）成人患者。公开资料显示，匹米替尼是和誉医药研发的一种新型、口服、高选择性且高效的幼分子CSF-1R抑造剂。德国默克占有该产品的全球贸易化权势。

4. 5月14日，百济神州申报的1类新药BGB-16673片两项新的临床试验默示许可，拟开发医治慢性自觉性荨麻疹。公开资料显示，BGB-16673是一种口服、靶向BTK的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC）。

投融药事

1. 近日，北京宁美浩维生物科技有限公司颁发实现数千万天使轮融资。本轮融资将用于宁美浩维基因编纂细胞疗法领域的研发与产业化过程，支吃熹在精准抗衰、糖尿病等慢性病医治领域的临床利用，推动“细胞+基因”技术在临床利用中的创新突破。

科技药研

1. 5月13日，聚焦于基因和细胞医治的国耀生物颁发，其与浙江大学医学院从属第一医院血液科佟红艳教授、风湿免疫科林进教授，以及华东师范大学性命科学学院刘明耀教授、杜冰教授领衔的科研团队合作，于5月8日正式在国际学术期刊Cell Research颁发题为：“Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus”的临床钻研论文。

[1]Yang, C., Sun, C., Tan, B. et al. Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus. Cell Res (2025). https://doi.org/10.1038/s41422-025-01128-1