
获批
FDA核准前诺华公司的Isturia?用于医治库欣病
近日,前诺华孤儿药Isturisa(osilodrostat)获得美国FDA的核准,用于医治无法接受脑垂体手术,或者接受手术后症状依然存在的成年库欣病患者。这是第一个也是唯逐一个FDA核准用于库欣病患者的皮质醇合成抑造剂。

osilodrostat结构式(图片起源:pubchem)
Isturisa是一衷欷质醇合成抑造剂,可能阻断掌管肾上腺皮质醇合成最后一步所需的11-β-羟化酶。
2019年7月,诺华将Isturisa和另表两种内排泄药物(Signifor和Signifor LAR)以3.9亿美元的价值卖给了意大利造药公司Recordati。2020年1月,欧盟委员会(EC)核准Isturia(osilodrostat)的上市许可,并确认了Isturia的孤儿药职位,提供了10年的市场独占权。近日,美国FDA也核准了其上市许可,并确认了其孤儿药职位,提供7年的市场专卖权。Recordati预计,Isturisa将于2020年第二或第三季度在美国上市。
勃林格殷格翰抗纤维化疗法获FDA核准
3月4日,恒瑞医药颁发,其自主研发的PD-1抑造剂卡瑞利珠单抗(艾瑞卡)正式获得中国国度药品监督治理局核准,用于接受过索拉非尼医治和/或含奥沙利铂系统化疗的晚期肝细胞癌患者的医治。这意味着,继2019年5月获批复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤后,卡瑞利珠单抗在中国迎来了第2个适应症,并且成为中国首个获批肝癌适应症的PD-1抑造剂。

融资
开发三特异性抗体,这家公司获2380万美元融资
近日,致力于研发癌症和自身免疫疾病疗法的Numab Therapeutics公司颁发实现2200万瑞士法郎(约2380万美元)B轮融资,以推动其候选药物ND021的进一步临床开发。
ND021是Numab公司基于其独有的λcap?技术和MATCH?平台设计研发的一种单价三特异性抗体片段分子(scMATCH3?),可同时结合PD-L1、4-1BB和HSA三个靶点。多特异性MATCH分子可由多个全人源化的sFv片段组成。该类分子高度不变,易于通过Numab的"即插即用型"工程技术打造新作用机造(如肿瘤靶向性T细胞激活),从而开发出新的多职能药物分子。
TGF-?|Keros Therapeutics实现5600万美元C轮融资
3月9日,马萨诸塞州列克星敦生物技术公司Keros Therapeutics,Inc.是一家专一于发现,开发和贸易化医治拥有高度未满足医疗需要的血液系统和肌肉骨骼疾病患者的新型疗法的公司,颁发实现其5600万美元的C轮融资,迄今融资总额为7850万美元。

筹集的资金未来提高Keros的候选产品管线用于获得多个临床试验数据。KER-050是公司临床阶段蛋白质医治的重要候选产品,目前在开发中,以纠正骨髓增生异常综合症或MDS和骨髓纤维化患者的血细胞削减症,蕴含血虚和血幼板削减症。公司的重要临床阶段幼分子产品候选产品KER-047在开发中,用于医治因高铁调素水平引起的血虚和骨化性纤维增生症(FOP)(一种罕见的遗传疾病,肌肉和结缔组织逐步被骨骼取代)。
合作
10亿美元合作!利用AI开发潜在沉磅幼分子疗法
近日,基于AI技术的药物设计公司Atomwise和Bridge Biotherapeutics公司结合颁发,双方将基于AI技术在多个医治领域启动多达13款幼分子药物的开发打算。Bridge Biotherapeutics是一家只有17名正式员工的生物技术公司。其首款在研药物是一款创新E3泛素衔接酶Pellino-1抑造剂,Pellino-1可能在溃疡性结肠炎的发病中表演了关键角色。

图片起源:Atomwise官网
Atomwise的AI技术能够对大量化合物进行筛选,从而鉴别和预测那些以高亲和力结合的化学结构,让药物的研发不再受到化合物数量,以及创造和筛选这些化合物所需资源的限度。通过AI平台对更多的分子进行评估,钻研人员得以发现新的医治机遇和全新的疗法。在使用Atomwise的技术和合作工作流程后,在理论上能够将从前必要数年功夫的药物发现流程压缩到数周或数月。
算法与尝试深度结合,用AI领导药物开发的关键环节
2020年3月10日,丽江—以推算驱动创新的药物研发科技公司晶泰科技颁发与医药研发出产表包组织(CDMO)沉庆博腾造药科技股份有限公司(以下简称“博腾股份”)及其美国子公司,合同药物研发机构(CRO)J-Star Research, Inc.(以下简称J-Star)签定战术合作和谈。双方将在药物结晶技术和工艺钻研开发、智能药物开发平台、生物及造剂市场启发等领域发展深度合作,共同推动药物研发和出产的智能化升级,提高药物设计与临床前开发中关键环节的效能与成功率。

博腾股份与晶泰科技进行战术合作“云签约”典礼
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