关注罕见、点亮性命之光。2024年2月29日，迎来了第17个国际罕见病日。世界卫生组织将“患病人数占总人丁的0.65‰～1‰的疾病”界说为罕见病,罕见。≧are Disease），是指在极少数人身上发病的稀罕病征，因而也被 称为“孤儿病”。针对罕见病的医治药物被称为罕见病药或“孤儿药”。

ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，由于疾病认知度低、临床症状不足特异性，常被误诊为原因不明性心力衰竭或肥厚型心肌病，造成患者诊断和医治延误。

2023年7月17日，BridgeBio Pharma颁发其主题产品Acoramidis医治转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的三期临床得到成功。受此新闻影响，BridgeBio Pharma股价盘前大涨64%，市值超过50亿美元。 Acoramidis(AG10)是拥有口服活性的、选择性的甲状腺素转运蛋白(TTR)的不变剂，对野生型和V1221突变型均有效。

JDB电子与罕见病

2023年，璧辰（上海）医药科技有限公司 (ABM Therapeutics）颁发，其自主研发的幼分子BRAF抑造剂ABM-1310已经获得美国食品药品监督治理局（FDA）的孤儿药资质认证, 用于医治BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤 (GBM)。在ABM-1310的临床前研发中，JDB电子化学FTE（Full-time equivalent）团队以矫捷的合作模式，提供了药物发现服务，为璧辰医药ABM-1310获美国FDA孤儿药资格认证打下了夯实的基础相识更多。