首先在一辆破旧吉普车中摇摇摆晃前进8幼时，而后乘坐一条细长的独木舟穿越河道。当Nathalie Strub Wourgaft最终达到主张地刚果的一个临床中心时，她已经筋疲力尽。但自己真正的工作还未起头。

2010年7月，该临床公司即将启动一项针对昏睡症的医治。但该项目面对一系列问题。冰箱、电脑、发电机和燃料均必要海运过来。本地卫生官员还需接受培训，使用不熟悉的设备网络数据。并且，还必要造订应急打算，；こ⑹圆渭诱卟皇芪渥懊艿那趾。

对于曾担任造药公司高管的Wourgaft而言，这很遥远，她之前委托进行临床试验的都是古老、实力雄厚的医院。但现任被忽略疾病药物研发组织（DNDi）医疗照拂的她坚信，刚果的项目可能实现。了局证明她是对的。

数据显示，DNDi将能在明年核准昏睡症药物非昔硝唑。它将极大改善昏睡病现有疗法：费劲的静脉注射或65年之久的砷基药物，将被取缔。

烧钱的活

业界普遍以为开发新药是个烧钱的活。2014年塔夫茨药物研发中心对30年来的新药研发统计后发现，开发一个上市新药的支出约为14亿美元，间接功夫成本为11.63亿美元，还有被核准后的后续研发用度3.12亿美元，开发一个新药总价高达28.70亿美元。固然也有人持疑惑态度，葛兰素史克的首席执行官Andrew Witty以为报价虚高，这个均匀成本还涵盖了那些倒在药物发现各个阶段的无数失败药物，但新药开发的高投入是不争的事实。
而在昂贵且充斥挑战的药物研发过程中，DNDi似乎不是一个成功案例。在从前10年间，该组织仅核准了针对昏睡病、疟疾和恰加斯氏病等6种疾病的疗法。另表，该组织还有26个药物在研，不外，这总共破费了2.9亿美元，相当于大药企开发1个新药成本的1/4左右。

那DNDi成功的奥秘是什么呢？答案是产品开发合作同伴（PDP），他们通过与大学、当局和企业的缜密合作降低成本。非盈利组织的这种合作模式从2000年起头逐步盛行起来。由于开发的药物针对的疾病重要盛行于地球上最穷困的人群中，因而，不被逐利的药企器沉而竞争少。监管部门也尽可能降低了要求，以早些援救病人。

目前，政策造订者起头思考推广该模式。“悠久以来，人们以为新药研发过于复杂，只有大型药企能力实现这一工作。”美国哈佛T.H. Chan 公共健康学院全球健康专家、DNDi董事会成员Suerie Moon说，“我以为如今我们能从DNDi的例子中学到好多经验，并把它们利用到其他更受关注的疾病中去。”

同样，DNDi也在寻找昂贵丙肝药物的代替品，并研发针对耐药性习染的抗体，这些都是药企不愿涉及的领域。一旦成就，这些工作将挑战关于药物研发的传统如果，并降低不休上扬的药品价值。“我们无法逐一对比金融数字，但我们相信，DNDi能创造合用于产品研发的分歧模式。”执行主管Bernard Pécoul说。

流水作业

无国界医生组织（MSF）用其获得1999年诺贝尔和平奖的奖金启动了DNDi（DNDi脱胎于MSF）。其成员责怪穷困国度人丁不足救命药物，因而支持DNDi的运行，在MSF工作了20多年的Pécoul收受了这个成立于2003年瑞士日内瓦的组织。

但成立伊始，药企高管就对DNDi暗示疑惑。由于新药开发是个昂贵和漫长的过程，并必要好多专业人才，“DNDi起头并不被看好”，法国赛诺菲公司医学总监Fran?ois Bompart回顾路。

所以Pécoul和同事决定先从较容易和安全的项目着手。2001年，世界卫生组织（WHO）呼吁研发新药以减缓青蒿素单一使用造成疟疾抗药性问题。由于疟疾发作的地域多数很穷困，无力承担过高的药物价值，大药企因无利可图反映并不积极。

因而，Pécoul联系了赛诺菲——该公司正好有两种抗疟药：一种基于青蒿素，另一种基于阿莫地喹。Pécoul提议与赛诺菲合作开发复方药物：DNDi掌管结合两种药的新药的临床试验用度和有关工作，作为回报，赛诺菲将不会为该药申请专利，并将药物价值节造在一个疗程1美元，儿童减半。“这听上去并不合理，这两种药物的价值别离是2~3倍。”Bompart说。

固然赛诺菲从中获利不多，但能提高公司的公家形象，Pécoul最终成功说服了赛诺菲接受了这个提议。待到2007年这种药物获批，药物出产成本也终于节造到了约定的水平。数亿药片被运到非洲并分发，无数性命得以援救，而这个项目仅仅破费了1400万美元，在造药衣反说，险些是沧海一粟。

只管他们改善了现有药物，但其中一些化合物依然存在不及。例如，DNDi的昏睡症疗法NECT，将尺度疗法中的56个静脉注射降低到14个。这对一些国度而言依然是问题：清洁针头很难，持久住院也不成能。人们必要药片。

药物研发白试祓身费时且烧钱。必要在尝试室进行上万次试验寻找候选规划。由于没有尝试室，DNDi通过合作实现这一步工作。DNDi从多多化合物中筛选新药，他们与生物技术或药物公司合作，用他们的化合物库进行筛选。

由于彼此关注领域分歧，DNDi不会动这些企业的蛋糕，因而公司也乐于分享这些宝贵信息。而后，DNDi再通过高通量筛选中心，例如韩国巴斯德钻研所、英国邓迪大学去做活性测试。“我们所有这些做法和大型药企并无二致，只不外DNDi做化合物规模更幼些。”DNDi发现和临床试验掌管人Rob Don说。

通过这种合作，2007年DNDi开发了有望匹敌单细胞寄生虫习染的非昔硝唑，并在2009年进入临床试验阶段。DNDi又找到赛诺菲，但愿它能援试熹向监管机构提交新药审批申请，DNDi还是掌管实现其医治昏睡病的临床试验。而赛诺菲暗示，人体试验可能很难，由于昏睡病并不常见，并且患者大多生涯在偏远的不安谧地域。

只管在穷困地域发展临床试验面对物资欠缺、运输不畅、受试人群招募难题还有战争引起的人身安全风险等问题，但DNDi仍设法在今年在刚果和中非实现了临床试验。

突破数十亿神话

非昔硝唑的临床试验将于今年实现，总破费4500万美元，Wourgaft但愿数据能被治理部门核准。该药物将援手2100万非洲风险人群。未来数月，Wourgaft还将启动另一个针对全新口服药物SCYX-7158的试验。该药物有望在数天内治愈昏睡病。DNDi预计从开发到获批可能必要5000万美元。

这突破了药企研发新药必要十几亿美元的“迷信”。DNDi暗示，均匀而言，其研发一种新药的成本在1.1亿～1.7亿美元。与塔夫茨药物研发中心预算一样，这些价值也蕴含失败项主张理论成本。

当然，DNDi认可享有药企没有的额表补助。由于该组织是虚构的，其运营成本很低。而合作的钻研组织收取的用度也低于向药企收取的用度。另表，DNDi获得了好多无偿的援手，科学照拂只有很低的薪水，他们愿意享受为仅仅援救性命而进行钻研。“DNDi能获得好多免费的器材。”欧盟造药工业协会总干事Richard Bergstr?m说，“JDB电子企业和一些高校为他们提供公益服务。”

DNDi此刻已在业界获得尊敬。“只管DNDi来自于MSF，他们没有让意识状态故障进取。”葛兰素史克副主席Jon Pender说。他们赞扬了Pécoul的沟通技巧以及DNDi应对挑战的战术。

政策造订者也同样起头器沉DNDi。去年WHO但愿DNDi思考开发抗生素以解决细菌耐药性问题。DNDi获得了全球抗生素研发组织GARD的2200万美元种子基金，从老药新用和新复方药物这两个方向启程钻研医治几种新药。“我们不安药物成本不休提高，并且这个项目也是DNDi模式利用在西方国度的一次尝试。” 荷兰卫生部科学照拂Marja Esveld说。

最后，在提及在药企和DNDi工作的分歧时，Wourgaft思考的不是研发成本，而是人性命的价值。她回顾了自己在刚果昏睡症试验点的经历。她坐在一位女性患者旁边，与患者绝望的眷属交谈。后来，她知路这位患者获救了，“当你看到这些，就知路自己做的事件的价值地点。”