医药申报

一、新药核准

1.2015年9月1日新闻，欧盟委员会核准瑞颂(Alexion)酶代替疗法Kanuma(sebelipase alfa)医治溶酶体酸脂肪酶不足症，这是该类适应症第一个获批药物。FDA也受理该药上市申请，并授予了突破性疗法认定和优先审评，PDUFA日期为2015年9月8日。
2.2015年9月1日新闻，欧盟委员会核准瑞颂(Alexion))酶代替疗法Strensiq(asfotase alfa)医治儿科发病低磷酸酯酶症，该药已在加日获批，FDA也受理该药上市申请，并授予了突破性疗法认定和优先审评。 
3.2015年9月1日新闻，欧盟委员会核准诺华曲美替尼片结合达拉非尼胶囊一线医治BRAF V600突变恶性玄色素瘤，FDA曾于2014年核准该结合疗法。 
4.2015年9月2日新闻，欧盟委员会核准诺华口服血幼板天生素受体激昂剂艾曲波帕（Eltrombopag），用于对免疫抑造疗法反映不及或过度医治无法进行造血干细胞移殖患者的沉度再生阻碍性血虚。FDA去年核准该疗法，艾曲波帕最早于2008年在美获批医治特发性血幼板削减性紫癜。 
5.2015年9月2日新闻，FDA核准默克阿瑞匹坦（Aprepitant）结合其他止吐药用于预防12岁或30kg以上儿童化疗所致恶心呕吐sNDA。 
6.2015年9月2日新闻，FDA核准Tesaro NK1受体拮抗剂Rolapitant（罗拉吡坦）用于预防成人化疗所致恶心呕吐，PDUFA日期为2015年9月4日。 
7.2015年9月3日新闻，FDA核准AZ心脏病药物替格瑞洛新适应症，现可用于二级预防持久心肌梗死患者动脉粥样硬化事务，该申请的PDUFA日期为2015年9月30日。 
8.2015年9月4日新闻，欧盟委员会核准诺华帕比司他（Panobinostat，LBH589，Farydak）结合硼替佐米、地塞米松三线医治成人复起事治性多发性骨髓瘤，该药此前已在美日获批。 
9.2015年9月4日新闻，FDA核准Wellstat Therapeutics罕见病药物Xuriden（2',3',5'-三乙酰尿苷，TAU），用于遗传性乳清酸尿症代替疗法，遗传性乳清酸尿症是一种罕见的嘧啶代谢类遗传病，全球报路病例约20例。 

二、突破性疗法认定

1.2015年9月4日新闻，FDA授予中表造药（罗氏子公司）A型血友病双特异性抗体ACE 910突破性疗法认定，这是中表造药继艾乐替尼（Alectinib）、托珠单抗（Tocilizumab）后获突破性疗法认定的第三个药物，预计2017年提交NDA。

三、急剧通路

1.2015年9月1日新闻，Flexion Therapeutics膝骨性关节炎药物FX006（曲安奈德缓释）进入FDA急剧通路，预计2016年年中向FDA提交NDA。 
2.2015年9月3日新闻，Tetraphase四环素类似物TP-271进入FDA急剧通路，并被授予QIDP资格。这是Tetraphase继Eravacycline后获得的第二个QIDP资格。

四、孤儿药

1.2015年8月31日新闻，FDA授予Mezzion Pharma Udenafil医治先性子心脏病单心室孤儿药资格。 
2.2015年8月31日新闻，FDA授予俄勒冈卫生科技大学N-乙酰半胱氨酸+硫代硫酸钠预防儿童铂诱导神经毒性孤儿药资格。 
3.2015年9月1日新闻，FDA授予Nutra Pharma赤子多发性硬化症药物RPI 78M孤儿药资格。 
4.2015年9月1日新闻，FDA授予PTC Therapeutics无虹膜症药物Ataluren孤儿药资格。 
5.2015年9月2日新闻，FDA授予BMS肿瘤免疫疗法Nivolumab医治肝细胞癌孤儿药资格。 
6.2015年9月2日新闻，FDA授予Loxo Oncology原肌球蛋白有关激酶拮抗剂LOXO-101医治软组织赘瘤孤儿药资格。 

五、上市申请及审评

1.2015年8月31日新闻，Lipocine提交一日两次口服睾酮代替疗法LPCN-1021医治性腺职能低下症505(b)(2)NDA。Lipocine还在开发一日一次口服睾酮代替疗法LPCN-1111。去年FDA征询委员会曾否决Clarus口服睾酮代替疗法Rextoro上市申请。 
2.2015年8月31日新闻，FDA受理Intercept奥贝胆酸(Obeticholic Acid，OCA)医治原发性胆汁性肝硬化NDA，并授予优先审评资格，PDUFA日期为2016年2月29日。沉头适应症非酒精性脂肪肝（NASH）近期将发展2500人III期临床（REGENERATE）。
3.2015年8月31日新闻，Titan Pharmaceuticals沉新提交Probuphine（丁丙诺啡植入剂）维持医治阿片成瘾NDA。FDA曾受理该药NDA并赐与优先审评，PDUFA日期为2013年4月30日，但由于有效性和安全性问题FDA发了齐全回复函，并补做了一个III期临床试验（NCT02180659）。 
4.2015年9月1日新闻，FDA受理BMS Anti-SLAMF7单抗Empliciti(elotuzumab）二线医治多发性骨髓瘤BLA，并授予优先审评资格，该药去年获突破性疗法认定。EMA也已受理该药上市申请，并授予加快核准资格。 
5.2015年9月2日新闻，FDA受理BMS PD-1免疫疗法Nivolumab二线医治非鳞状非幼细胞肺癌sBLA，并授予优先审评资格，此疗法还有突破性疗法认定，PDUFA日期为2016年1月2日。此前FDA已核准Nivolumab用于二线医治鳞状非幼细胞肺癌。 
6.2015年9月2日新闻，安进向EMA提交新型静脉注射钙敏感触体激昂剂AMG-416（Etelcalcetide）上市申请，医治慢性肾脏病透析患者继发性甲亢。 
7.2015年9月3日新闻，阿卡迪亚（Acadia）造药提交5-羟色胺(2A)受体反向激昂剂Pimavanserin医治帕金森心灵病的上市申请，2014年FDA曾授予该疗法突破性疗法认定。帕金森氏病患者在美国超一百万，全球约四百万至六百万，其中四成会发展为医治帕金森心灵病。
8.2015年9月4日新闻，FDA推迟瑞颂（Alexion）酶代替疗法Kanuma（sebelipase alfa）BLA申请PDUFA日期，原PDUFA日期为2015年9月8日，现推迟三个月，审评新补充CMC资料。欧盟委员会已于9月1日核准Kanuma医治溶酶体酸脂肪酶不足症。 
9.2015年9月4日新闻，FDA受理杨森anti-CD38单抗Daratumumab医治复起事治性多发性骨髓瘤BLA，并授予优先审评资格，PDUFA日期为2016年3月9日，该药原研公司Genmab，曾于2013年获FDA突破性疗法认定。