今年7月
，《21世纪治愈法案》得到了美国多议院的通过。该法案旨在加快药品审批流程
，但有评论不安
，这项法案的通过会在肯定的水平上降低药物的上市尺度。
2003年
，美国FDA核准了抗肺癌药物吉非替尼（Iressa）的上市申请
，但其之所以核准该药上市
，不是由于它能耽搁肺癌患者的寿命
，而是由于它能使10%的患者的肿瘤体积缩幼。
FDA进展
，肿瘤体积这个代替性疗效指标也预示吉非替尼可能耽搁患者的生计期
，但并未如愿
，后续临床试验发现该药不能耽搁患者的寿命。直到2012年
，在该药上市长达近10年
，美国医疗保健系统已经为其支付了约2.85亿美元后
，FDA才在出产商的自动要求下
，撤销该药的上市许可。
这个案例显示
，FDA在选取代替性疗效指标
，而非证明药物可能耽搁患者生计功夫的直接证据下
，作出允许抗肿瘤药上市的决定可能带来严沉后果。
在吉非替尼这一案例上
，FDA最终纠正了其谬误的决策。但一项新的钻研批注
，市场上仍有很多抗癌药物疗效存疑。

代替性指标利用需严谨

波特兰市俄勒冈健康与科学大学的Vinay Prasad博士和马里兰州贝塞斯市国度癌症钻研所的Chul Kim博士调查了2008-2012年期间凭据代替性疗效指标获得上市许可的36只药物。这些药物在临床试验中
，有些阐发出能够耽搁无进展生计期
，有些能够使肿瘤收缩。
但调查这36只药物提高患者生计率的后续汇报却发现
，只有5只抗癌药的有关数据拥有显著性意思。这个汇报颁发在近日出版的〖国医学会杂志-内科》上。
代替性指标利用的增长
，反映出人们对那些能够抵抗威胁人类性命疾病的药物拥有越来越高的巴望。造药商能从这种措施中获利
，由于这个评估步骤加快了药品的审评法式
，这也意味着药物临床试验所需的功夫和破费都削减了。
但上述汇报指出
，分析了局批注FDA通过这种方式核准上市的药物通常是一些高价、甚至不良反映较大的药物
，且其也不能提高患者的生计期。倒剽些昂贵的药物没有阐发出预期的医治成效时
，医疗保险机构的整体医治用度就会增长。“若是代替性疗效指标并不能反映患者的生计期
，我们应该沉新思考是否用代替性评估指标来审评药物。”Prasad 暗示。

FDA应紧盯后续钻研

《21世纪治愈法案》在今年7月得到了美国多议院的通过
，预计参议院明年会会商这项法案。该法案旨在加快药品审批流程
，但有评论不安
，这项法案的通过会在肯定的水平上降低药物的上市尺度
，扩大对包办性评估指标的依赖。
前述汇报建议
，FDA应该减慢新药急剧审评的措施。不外
，也有好多专家辩驳称
，抗癌药物不仅仅是为了耽搁患者的生计功夫
，它们对患者还有更多的益处。
“若是医治的主张是为了缓解疾病的症状
，那么就有好多种方式来提高生涯质量
，但这些方式不愿定能提高整体生计功夫。”纽约留想斯隆凯特林癌症中心肿瘤学家Clifford Hudis说路。
临床钻研通常很少涉及抗癌药对症状的改善作用或其他可能对患者来说是最沉要的主观丈量指标。但Hudis以为这些指标也很沉要
，由于肿瘤变幼患者就会感应更舒服。
克利夫兰医院的肿瘤学家MikkaelSekeres也指出
，濒死的患者底子没功夫期待漫长的试验去证明抗癌药拥有耽搁寿命的作用。
Prasad暗示自己不否决药物的上市核准以代替性指标为基础
，尤其那些用于医治情况很糟糕的病人的药物。但他也以为
，FDA应该采取更多的措施以确保造药商进行必要的后续钻研
，证明该药拥有耽搁寿命的作用。统计数据批注
，在2012财年
，有三分之一的抗癌药和其他药物没有依照FDA的指定实现后续钻研。
FDA有权通过颁发药物不具备医治作用及征收
？畹姆绞
，来惩治那些不进行后续钻研的造药企业。但FDA很少这样做
，对于那些像吉非替尼一样被证明不拥有耽搁寿命作用的药物
，FDA也不常撤销其上市许可。
有概想以为
，这是不好的先例。在审评新药的时辰
，评审员可能由于对新药抱有巨大信心而投了赞成票
，那么就更必要跟踪该药的后续钻研。当FDA在巨大的压力下核准某药上市时
，就必要对该药执行更多的监管
，以确保其达到了预期的医治成效。一旦药物没见效
，就要自动削减损失。