
近年来,Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的核准。此表,全球已罕见十种AAV基因疗法处于临床开发阶段,国内基因医治企业也不休传出获批发展临床钻研的好新闻。
基因医治作为一种新兴的医治伎俩,它的发展过程怎么?
早期研发过程中有什么关键点?
靶点若何选择?
AAV载体若何优化?
CMC和成本节造的挑战是什么?
临床开发若何有效推动?
转化医学的过程中是否有相宜的生物标志物?
贸易化有什么考量?
11月8日至12月17日,6次线上公开课(前六周每周二晚20:00-21:30)+1次线下转化医学关门钻研会(最后一周周六),恺思俱乐部携手医药笔记、和元生物、JDB电子生物医药、星北?自贸壹号,共同约请数十位产业资深专家,系统性的向各人分享基因医治的前沿进展,以期让更多的人意识及相识基因医治,引发进建兴致,推进行业发展,诚邀各人参与!



曾宪成 博士 JDB电子临床前毒理钻研部副总裁
高级工程师,2010年在上海医药工业钻研院获得医学博士学位,2010-2013年在国度上海新药安全评价钻研中心工作,在此期间被派往国度食品药品监督治理总局药品审评中心进行新药审评理论和技术培训和实际;2013年参与JDB电子普亚医药科技(上海)有限公司,现任毒理钻研部副总裁,从事生物技术药物、疫苗及化学药品通常毒性试验钻研并承担毒理钻研部团队治理工作。作为项目掌管人实现了20个1类化药、8个抗体偶联药物、10个单克隆抗体、2个激素药物、2个预防用疫苗及1个复方药物申报中国和/或美国整套的通常毒性和药代动力学钻研。作为课题掌管人承担了上海市科委赞助的尝试动物专项钻研2项,作为子课题掌管人参加了“十一五”国度新药创造沉大专项钻研。
1. 基因医治产品非临床药效评价;
2. 基因医治产品药物代谢评价;
3. 基因医治产品安全性评价;
4. 问答环节(30分钟)。
11月29日 20:00-21:30
对基因医治产品非临床钻研战术的思虑
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欢迎各人积极提问,每期将有3名提问用户获得《细胞和基因医治产品的非临床评价钻延追专著,并参加直播互动。
