医线药闻

1. 12月12日，甘李药业布告，全资子公司甘李药业美国公司获得美国食品药品监督治理局（FDA）核准，赞成GZR18注射液进行Ⅱ期临床试验。GZR18注射液是一种长效GLP-1受体激昂剂，旨在医治成人2型糖尿病及肥胖/超沉个别的体沉治理。

2. 12月12日，CDE官网，商丘恒国药业有限公司、上海翰森生物医药科技有限公司、江苏豪森药业集团有限公司结合申请药品“HS-10384片”，获得临床试验默示许可，适应症：合用于HR+乳腺癌患者辅助内排泄医治后伴发的中沉度血管舒缩症状。

3. 12月12日，NMPA官网显示，江苏豪森药业集团有限公司、荆门朱养心药业有限公司申报的司来帕格片获批上市，两家药企拿下司来帕格片的首仿，视同过评。司来帕格片是一种口服有效、高选择性和长效的非前列腺素类前列环素受体（IP受体）激昂剂，用于医治烦脉高压以延缓疾病进展及降低因肺动脉高压而住院的风险。

4. 12月11日，上海医药集团股份有限公司全资子公司上海上药第毕生化药业有限公司收到国度药品监督治理局核准签发的关于十四烷基硫酸钠注射液的《药物临床试验核准通知书》，拟用于医治无并发症的原发性下肢浅静脉曲张、术后复发或残留的静脉曲张及单一扩张的下肢网状静脉，幼静脉和蜘蛛状静脉。

投融药事

1. 12月13日，石药集团布告颁发，其已与百济神州就石药集团的新型甲硫氨酸腺苷转移酶2A(MAT2A)抑造剂(SYH2039)，以及后续开发的由该化合物组成或含有该化合物的任何药品（有关产品）在全球的开发、造作及贸易化订立独家授权和谈。凭据该和谈并依照其中的条款及前提，石药集团赞成授予百济神州在全球开发、造作及贸易化SYH2039及有关产品产品的独家授权。石药集团将收取总计1.50亿美元的预付款，并有权收取最高1.35亿美元的潜在开发里程碑付款及最高15.50亿美元的潜在销售里程碑付款，以及凭据该产品的年度销售净额推算的分层销售提成。

科技药研

1. 12月12日，辉大基因/中国科学院上海药物所杨辉团队及临港尝试室胥春龙在 Nature Neuroscience 期刊颁发了题为：An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates 的钻研论文。该钻研通过单次侧脑室注射方式，使用单个腺有关病毒（AAV）载体递送辉大基因专有的高保真、高活性的RNA编纂工具hfCas13Y及MECP2基因的gRNA，在MDS幼鼠模型和野生食蟹猴模型中实现了大脑内hfCas13Y和MECP2 gRNA的不变、悠久表白。同时大脑MECP2基因的表白被敲低至生理性可接受的水平，显著改善了人源化MDS幼鼠的活动职能、焦虑抑郁样行为、进建和影象能力、社交职能，并耽搁了生计功夫。

[1] Yang, D., Wu, X., Yao, Y. et al. An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates. Nat Neurosci (2024). https://doi.org/10.1038/s41593-024-01838-6