锦篮基因基于AAV病毒载体的注射液获批临床丨“美”天新药事
医线药闻
1、10月8日，凭据CDE官网，北京锦篮基因科技有限公司申报的“GC101腺有关病毒注射液”临床试验申请，已经获得临床默示许可，适应症为：1型脊髓性肌萎缩症（1型SMA）。GC101注射液是一种基于AAV病毒载体的基因代替医治药物，被开发用于医治1、2、3型脊髓性肌萎缩症（SMA）。
2、10月8日，云顶新耀颁发新型抗菌药物依拉环素（Xerava）已在中国香港地域获批上市，用于医治成人复杂性腹腔内习染。依拉环素由Tetraphase公司（为La Jolla公司的全资子公司）开发，云顶新耀占有该药在大中华区、韩国和部门东南亚重要市场的独家开发和贸易化权利。
3、近日，Allogene Therapeutics颁发起头进行其在研CAR-T疗法ALLO-501A的潜在关键性2期临床试验ALPHA2。凭据新闻稿，此款用以医治复发性/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的CAR-T疗法，是产业界首个进入临床2期试验的现货型CAR-T疗法。
投融药事
1、10月8日，君合盟生物实现A1轮融资，本轮融资由通化国投与光点本钱共同领投，中合欧普、聚焦基金、红什本钱等跟投。本轮融资召募资金将重要用于该公司在研产品管线急剧推动以及GMP贸易化出产基地的建设。
2、近日，Surrozen颁发与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）达成授权和谈，共同钻研开发其在研双特异性抗体SZN-413用以医治视网膜疾病。凭据和谈，Surrozen将有资格获得达5.87亿美元的里程碑付款。
科技药研
1、为了同时解决CAR-T细胞疗法中病毒使用和随机整合的弊端，来自中国浙江大学和华东师范大学等钻研机构的钻研人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞，并一项1期盛开标签的单臂临床试验中证实它们在医治8名复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者中的高安全性和有效性。有关钻研了局近期颁发在Nature期刊上[1]。
[1] Jeong Hyun Lee et al. Long-primed germinal centres with enduring affinity maturation and clonal migration. Nature, 2022, doi:10.1038/s41586-022-05216-9.
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