孤儿药是用于诊断、医治和预防罕见病的药品。凭据世界卫生组织（WHO）的界说：罕见病为患病人数占总人丁数0.65‰～1‰的疾病，世界列国凭据每个国度自己的情况，对罕见病的认定尺度存在肯定的差距，大无数是以患病率或患病人数作为罕见病的界定尺度。
从20世纪80年代以来，孤儿药的开发问题起头逐步引起社会的关注，有好多国度和地域还成立了罕见病有关机构或组织，造订了专门的司法律规以推进孤儿药的开发。随着全球列国的日益器沉，罕见病医治药物的钻研和开发逐步成为大型造药公司的沉点。
2016年，全球孤儿药的销售额为1140亿美元，比2015年增长12.2%。据EvaluatePharma预计，2022年全球处方药市场可达1.06万亿美元，其中，32%的销售额增长未来自孤儿药产品，未来5年的年复合增长率将达到11%，比处方药增长率（5.3%）的两倍还多，孤儿药的沉要性已经彰显。

美国：孤儿药新药占比沉，
初次获批适应症超六成

自1983年美国施杏锥孤儿药法案》以来，孤儿药在每年FDA核准的新药中占有很大的比沉。FDA对于孤儿药的注册采取“先孤儿药认定，后上市审批”的方式。

自1983年以来，FDA已核准上市孤儿药625项，获得孤儿药资格的近4200项，其中2017年上半年（截至6月30日），FDA核准孤儿药37项（按适应症统计），授予孤儿药资格256项。

近五年来，FDA核准的孤儿药数量急剧增长，2017年上半年已经超过2016年整年的获批数量。 

近年来，造药产业界的研发热点重要集中在抗肿瘤、抗习染、神经系统疾病以及血液系统疾病等方面，而孤儿药在各领域都有一席之位，其中抗肿瘤孤儿药获批19项，占获批总数的50%以上。在已获批的37个适应症中，23项为初次获批，超过总数的60%，也体现了美国孤儿药研发领域的绝对实力。
 

中国：渐接轨国际，
本土企业起头涉足研发，发展空间大

我国目前尚未有对罕见病的官方界说以及孤儿药认定尺度的明确界定，不足明确的政策律例和专门的审批部门。目前中国孤儿药自主研造市场几近空缺，重要依赖进口。1983～2011年美国上市的360种孤儿药中，仅有近60种在中国上市，种类多为2002年之前在美国以孤儿药资格上市的抗艾滋病药物、抗结核药物、恶性疟疾、麻风病、囊虫病、隐球菌性脑膜炎、肠阿米巴病等药品。另表，由于不足专门针对孤儿药的遴选机造，报销目录中孤儿药覆盖率低，报销比例不高，可及性低。
随着社会对罕见病的器沉，罕见病和孤儿药逐步进入我国政策司法的视野，一些激励企业研发孤儿药的政策陆续出台。2009年CFDA造订了《新药注册特殊审批治理划定》，明确划定对医治艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且拥有显著临床医治优势的新药尝试特殊审批。国务院在“十二五”规划中提出激励罕见病用药的研发，随后CFDA出台一系列新药审批鼎新政策对罕见病等特殊群体用药赐与单独审评通路、多蹊径动态补充资料以及审批功夫缩短等特殊政策。

在国度激励政策的支持下，本土企业也纷纷涉足孤儿药的研发领域。凭据CDE在2017年上半年颁布的信息统计数据，有12项罕见病药被列入优先审评。相比美国，我国孤儿药研发仍有很大的距离。 

美国孤儿药研发热潮高涨离不开美国优厚的激励政策。美国、欧盟等国度设立了专门的孤儿药认证和治理部门，并以《孤儿药法案》为起点，陆续成立了美满的孤儿药政策司法系统，蕴含：研发赞助打算；新药申请费豁免、临床试验申报加快审批机造、加快审评、优先审评券、最高70%税收优惠以及市场独占权等政策，为罕见病用药的发展注入了朝气与活力。
相对而言，中国孤儿药研发尚处于起步阶段，但基于我国人丁基数重大，孤儿药在我国的医疗需要将有巨大的空间。同时，我国在面对着医药产业升级的关键时期，激励企业开发可及性高的孤儿药将拥有沉要的社会心理与经济价值。据数据显示，2016年中国胃癌、肝癌、食路癌的患者别离为679.1万人、466.1万人、477.9万人，而这些疾病在美国被归为罕见病。因而，在医药产业全球化战术的热潮下，开发这些孤儿药或将成为中国药企实现美国市场占据一席之地的急剧通路。

结语<<<

当局过问是保险罕见病患者权利的有效措施，在激励我国孤儿药研发、提高国度专科药品可及性方面，我国仍有好多可为之处。等待我国可能借鉴美国等先行国度的经验，造订切合中国具体国情的孤儿药研发激励政策，扩大孤儿药的医保领域，提高可及性，点火本土企业的研发豪情，推动中国孤儿药的发展，造福罕见病患者。