Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物造药公司，致力于发现、开发和贸易化初创的（first-in-class）肌肉激活药物，用于肌肉进凶咴瘦弱中受到的侵害、疾病和职能退化的潜在医治。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的辅导者，目前，Cytokinetics在开发幼分子候选药物，专门用于增长肌肉职能和收缩能力。
近日，该公司颁发，美国食品和药物治理局（FDA）已授予其尝试性药物CK-2127107医治脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药职位（orphandrugdesignation）。CK-2127107由Cytokinetics与日本药企安斯泰来（Astellas）合作开发，这是一种新一代急剧骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA），开发用于脊髓性肌萎缩症（SMA）、慢性阻塞性肺。–OPD）及其他一些与骨骼肌无力和/或委顿有关疾病的潜在医治。
双方于2013年达成初步合作，Cytokinetics授予安斯泰来共同开发及共同贸易化CK-2127107医治非神经肌肉适应症的独家权势。2014年双方扩大合作，纳入某些特定的神经肌肉适应症，蕴含脊髓性肌萎缩症（SMA）。凭据2016年进一步订正的和谈，安斯泰来占有CK-2127107及其他急剧骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）医治非神经肌肉适应症和某些神经肌肉适应症（蕴含脊髓性肌萎缩症[SMA]和肌萎缩性脊髓侧索硬化症[ALS]）、以及其他新鲜作用机造的骨骼肌激活剂医治全数适应症的全球开发和贸易化独家授权。
在美国，孤儿药（Orphandrug）是指用于患病人群不到20万人的医治药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了7年的市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严沉的神经肌肉疾病，发病率为1/6000-1/10000，该病是最常见的潜在致命性遗传病之一。SMA阐发为分歧水平的由进行性肌无力导致的呼吸和行动不便。凭据症状初发春秋，SMA可分为4种类型，别离为：I型（婴幼儿型），II型（中央型），III型（青少年型），IV型（成人发病型）；颊咴て谑倜图膊〉难铣脸潭抛蒘MA类型分歧而异：I型患者预后最差，预期寿命通常不超过2年；IV型患者预期寿命可能与常人无异，但会因手脚近端肌肉逐步瘦弱最终导致行动不便。目前，在临床上，SMA的医治选择极其有限，因而该领域对解决疾病症状和建饰疾病过程的新医治规划，存在着高度未满足的医疗需要。
Cytokinetics公司执行副总裁兼研发主管FadyI.Malik暗示，该公司极度欣喜FDA授予CK-2127107医治脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药职位。目前，该公司在索求该药改善SMA患者肌肉职能和身段活动能力的潜力，一项在发展的 II 期临床钻研数据预计将在今年晚些时辰获得。
Spinraza：全球首个医治脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物值得一提的是，去年底，由生物技术巨头百。˙iogen）与Ionis造药公司合作开发的一款罕见病医治药物Spinraza（nusinersen）获得美国FDA核准，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的医治。
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在扭转SMN2基因的剪接，以增长全职能性SMN蛋白的出产；在临床钻研中，Spinraza医治显着提高了SMA患者的活动机能。这次核准，使Spinraza成为全球首个也是唯逐一个获批医治脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。
Cytokinetics：肌肉激活药物研发领域的辅导者除了CK-2127107之表，安斯泰来与Cytokinetics在合作开发多款骨骼肌激活剂，其中急剧骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）先导药物tirasemtiv医治肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）已处于III期临床开发。
另表，Cytokinetics也与美国生物技术巨头安进（Amgen）达成了战术合作，开发心脏肌肉激活剂omecamtivmecarbil，目前该药医治慢性心脏衰竭已处于III期临床开发。同时，双方也在合作发展新一代心脏肌肉激活剂的临床前钻研。