系统性硬化症是一种罕见的致残性自身免疫性疾病
，目前医治规划很少
。最近
，美国密西根大学的Khanna D等进行一项II期随机双盲慰藉剂对照试验（faSScinate ）
，评估托珠单抗（IL-6受体α抑造剂）在系统性硬化症（SSc）患者中的疗效和安全性
。

钻研人员在加拿大、法国、德国、英国和美国的35家医院进行一项双盲、慰藉剂、对照钻研
，招募从第一次出现非雷诺景象的体征或症状起头到5年内的进行性系统性硬化症成年患者
；颊弑凰婊峙洌1:1）接受每周皮下注射托珠单抗162mg或慰藉剂
。重要终点是在24周时改进Rodnan皮肤评分与基线的均匀变动的差距
。

了局显示
，钻研共纳入87例患者：43例患者接受托珠单抗医治
，44例患者使用慰藉剂
。在24周时
，托珠单抗组患者的改进Rodnan皮肤评分最幼二乘均值变动为-3.92
，慰藉剂组为-1.22（差距-2.70
，95％CI -5.85～0.45；P=0.0915）
。在48周时
，托珠单抗组患者的最幼二乘均值变动是-6.33
，慰藉剂组为-2.77（医治差距-3.55
，95％CI -7.23～0.12；P=0.0579）
。索求性分析显示
，48周时
，托珠单抗组比慰藉剂组使劲肺活量百分比降落的患者更少（P=0.0373）
。然而
，钻研人员在残疾、委顿、瘙痒、临床整体疾病的严沉水平方面没有观察到两组间显著差距
。托珠单抗组42例患者（98％）和慰藉剂组中的40例患者（91％）产生不良事务
。别离有14例（33％）和15例患者（34％）出现严沉不良事务
。托珠单抗组的严沉习染事务（7例
，16％）比慰藉剂组（2例
，5％）越发常见
。1例患者的殒命与托珠单抗医治有关
。

该钻研批注
，托珠单抗并没有显著削减皮肤增厚
。然而
，托珠单抗组的改进Rodnan皮肤评分差距比慰藉剂组要大
，并且钻研人员发现使劲肺活量降落少的一些证据
。关于托珠单抗的风险和益处得出明确的结论之前
，其疗效和安全性还应在III期临床试验中进行观察
。