昨日，致力于研发罕见疾病药物的生物造药公司Shire颁发，美国FDA授予其两个在研肠胃新药突破性疗法认定。SHP621（budesonide口服混悬剂）用于医治嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）和SHP625（maralixibat）用于医治进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）2型。

EoE是一种慢性罕见疾病，由于嗜酸粒细胞侵润食管上皮引起食管职能异常，阐发出吞咽难题、食品嵌顿和呕吐等食管职能阻碍的症状。据统计，在西方国度中，每10万人中约有15～55人会受这种疾病影响。SHP621是Shire公司研发的哮喘类固醇budesonide口服混悬剂；谝幌領I期数据显示，SHP621 的12周医治规划可显著缓解青少年和成年EoE患者的吞咽难题症状。

PFIC是一组通常在婴幼儿期间起病的常染色体隐性遗传疾病，患者胆汁排泌有阻碍，以肝内胆汁淤积为重要临床阐发，最终还会发展为肝衰竭。2型PFIC源于编码胆盐渗出泵（bilesalt export pump，BSEP）蛋白的基因ABCBI1突变。SHP625是Shire公司研发的一个顶端钠依赖性胆汁酸转运体蛋白（ASBT）的抑造剂，能有效阻止胆汁酸在回肠的沉吸收和增长粪便胆汁酸的渗出。 Shire的SHP625在被发展成为一种儿科口服医治规划，其II期临床钻研的中期了局阐发优良。

Shire公司的首席执行官Flemming Ornskov先生在一份申明中说路：“从前的这个星期，Shire有两个在研新药获得了FDA突破性疗法认定，这反映出我们在研产品线的壮大和创新潜力。Shire一向致力于罕见疾病专业领域的创新。我们用一种对峙不懈接受挑战的的心态成功发展了多个化合物，以满足患者的医疗必要为己任。”