孤儿药可能只针对幼群体患者，但它们在FDA的审批中却是主力军。

FDA罕见病产品开发办公室（Office of Orphan Products Development）的数据显示，去年，FDA收到了医药企业的472个申请，要求将其药物作为孤儿药审批，这一数字创下汗青新高。其中，FDA对354个药物授予了孤儿药资格认定，与2014年相比增长22%；41个药物获批为孤儿药，仅比前一年少7个。孤儿药资格认定，指的是FDA在某只药物被核准前，认定其满足罕见产品的情景，是孤儿药注册审批的前置准入法式。

法案促审批提速

事实上，2015年FDA授予的孤儿药资格认定数量增长不及为奇。首先，美国国会允许孤儿药享有7年的独家销售权。其二，FDA在核准这类药物上面对着越来越大的压力，由于这是医治幼多却又相当沉要的罕见疾病的药物。
此表，支付方也极度愿意为这类药物提供报销。Leerink监测生物造药股票的分析师暗示，一项对32名医疗护理治理者的调查发现，孤儿药领域仍是支付方压力的避风港，这部门的开支在其控费行动中受到的关注相对较低。分析师指出，只有6%的受访者打算推进“自动治理”孤儿药破费。
自1983年《孤儿药法案》生效以来，FDA已收到超过5100项孤儿药资格申请，对3600多个药物授予了孤儿药资格认定，并核准了552个孤儿药。
医药行业业务组织讲话人暗示，孤儿药法案是一个巨大的成功，由于通过该项法案后，超过500个孤儿药被核准上市，蕴含从前十年获批的250个。相比之下，在该项法案执行前，FDA在整个20世纪70年代通过的孤儿药数量还不到10个。

FDA工作压力增大

不外，Kurt Karst指出，“井喷”的审批申请可能会使FDA资源严重。Kurt Karst在Hyman, Phelps & McNamara工作，这是一家专门代表造药商从事监管事项的司法公司。他指出，以2015年251个工作日来推算，FDA去年约莫每天收到1.9个孤儿药资格申请。同时，罕见病产品开发办公室的人员规模持久维持在25个左右，资金在从前几年也相对吃旖。
“罕见病产品开发办公室工作量增长的压力逐步显露。” Karst暗示。通常，罕见病产品开发办公室将申请从受理到得到反馈的时长设置为60~90天，但现已耽搁至90~120天。
事实上，并非每幼我都欣喜看到FDA提升孤儿药的工作。在美国临床肿瘤学杂志最近的一篇论文上，一个钻研团队以为，造药商在利用缝隙使他们可能扩大孤儿药的市场并违背法案的初衷。他们以为，有时造药商追求孤儿药身份的背后，还有一个持久的打算以确保药物占有更宽泛的适应症，而非仅仅为罕见病人群所用。在他们看来，造药商试图与造度博弈并赚取纳税人的利益。