美国FDA核准的生物药至少数以百计，这些生物药绝大无数是选取现代生物技术利用哺乳动物细胞或者原核细胞出产的，也有极少数是转基因动植物出产的。利用转基因动植物出产新药，这种技术或者行业在英文中有多种说法：如Pharming， molecular farming, molecular pharming和 biopharming等。Plant Biotechnology Journal在2015年10月份曾出了一期molecular farming专辑，专门刊发这方面的最新钻研进展。

从下表能够看出(点击可看放大），美国FDA核准的上市的转基因动植物出产的新药，截至目前为止（2016年1月5日）总共只有区区4种，其中转基因动物出产的新药有三种，而转基因植物（严格的说是转基因植物细胞）出产的新药只有一种。FDA核准的第一种转基因动物出产的新药是ATryn, 其活性成分为沉组人抗凝血酶Ⅲ，用于预防和节造遗传性抗凝血酶不足症患者在手术中或临蓐时可能出现的凝血情况，出产商是籍籍无名的位于美国波士顿地域（Framingham）的rEVO Biologics。该公司此前名字为GTC Biotherapeutics, 而这个公司的前身就是驰名的健赞 (Genzyme)早在1993年就成立的子公司： Genzyme Transgenics。从名字也能够看出, 该公司在成立之初就专一于利用转基因动物出产新药。这家公司在2002年改名为上述的GTC Biotherapeutics，从健赞彻底分隔，成为一家独立生物技术公司。这家公司独立以来似乎发展缓慢，自从2009年FDA核准其唯一的上述上市产品ATryn后（该药2006年在欧盟获批上市），迄今再没有任何新产品上市，连该公司想扩大的ATryn的新适应症也一向没有获批。必要注明的是： 昔时健赞之所以选择选取转基因山羊，是由于和牛相比山羊繁育更快，和兔等动物相比山羊的乳汁排泄量更大。据报路，每只转基因山羊每年约莫能够出产超过10万美元的ATryn。



时过5年之后的2014年才有第二种转基因动物出产的新药Ruconest获批，这也是第一种沉组 C1 酯酶抑造剂，用于医治成人及青少年遗传性血管性水肿 (HAE) 患者急性产生，是荷兰的Pharming Group NV公司出产的。Ruconest是由转基因兔出产的，和转基因山羊出产的ATryn类似，这两种蛋白药都排泄在转基因动物的乳汁中，这也使蛋白纯化越发方便。

2015年核准的Kanuma，则是由转基因鸡的鸡蛋出产的，由于这个新药刚批不久，中文媒体报路不少，本文不再赘述。但是出格值得一提的是：Kanuma的适应症是儿童溶酶体酸性脂肪酶不足症，这是一种儿童罕见病，其生厂商亚力兄(Alexion), 也因而获得了一张优先评审券(PRV)，毫无疑难，这个“券”要远比我们日常生涯中用到的任何一种券都要贵的多，依照此刻的市场行情，这个PRV若是让渡的话，能够卖几亿美元。另表必要强调的是：上述三种转基因动物和FDA在2015年核准的转基因食用三文鱼分歧，这些转基因动物（蕴含乳汁和鸡蛋）只能用来出产上述蛋白药品，都不允许食用，并且为了尽量降低生态风险，这些动物都在严格监管的相对封关前提下豢养。事实上，这些转基因身价很高，即便允许食用，也没几多人吃得起，好比上述的转基因山羊每年可以为rEVO Biologics创造超过10万美元的产值，另表出产Kanuma也可谓是真正的洋鸡中的战斗机，只管驰名孤儿药研发公司亚力兄尚未颁布Kanuma的售价，但据专业分析人士估计每个病人每年必要破费超过30万美元，因而，这些转基因鸡下的蛋显然就随着很值钱了，堪比金蛋啊。

而2012年核准的Elelyso是在美国上市的第一个也是迄今唯逐一个转基因植物出产的新药。重要成分是葡糖脑苷脂酶，用于医治1型戈谢病。

上述四种药至少有以下共同特点：1）都是蛋白质；2）其适应症都是罕见病，因而这些药也都获得FDA的孤儿药资格；3）根基都是选取酶代替疗法（ERT）, 只管Ruconest不是酶，但是其代替机理是类似的。单一的说，这些适应症都是由于不足某个单一基因表白的蛋白（酶），而这些蛋白药就是要持续补充这些人体必须的蛋白，所以患者必要平生用药。上述适应症以来有望能够选取基因疗法来医治，从而能够一针定平生，或者大大削减用药频率。

在转基因植物中，目前钻研最多、技术最为成熟确当属烟叶了。一个沉要原因就是烟叶易被烟草花叶病毒习染，而指标基因则能够插入到病毒载体中，蛋白药也从而能够在烟叶中表白。在美国此刻有多家公司选取转基因烟叶出产试验性新药，其中蕴含Medicargo和Mapp Biopharmaceutical两家公司，这些公司从烟叶种植到最后蛋白纯化整个出产过程都根基 实现了自动化，能够实现工业化大规模出产指标蛋白药物。Medicargo是一家总部位于加拿大魁北克市并在加拿大上市的生物公司，其在美国的分公司重要从事出产和研发，重要研发新型流感疫苗，该公司曾在2013年H7N9禽流感出现时选取烟叶急剧出产出H7N9禽流感新型试验性疫苗。但是烟叶能出产诞生物药这一点被通常公共所广知，很大水平上得益于美国加州的Mapp Biopharmaceutical公司，在2014年埃博拉病毒施虐时，该公司的试验性新药曾治好了在非洲利比亚习染了埃博拉病毒的两位美国人，这个尚未获批上市的新药就是Zmapp， 这是埃博拉病毒的中和性抗体，就是在转基因烟叶中出产的。通过全世界主流媒体持续长达几个月的连篇累牍的跟踪报路，转基因烟叶甚至整个molecular farming领域都被通常公共所知，这也能够说是对该领域的一次免费大告白，从而也带头了该领域的发展和吸引到更多投资。另表值得一提是: 一种在转基因烟叶中出产的HIV病毒中和单克隆抗体(P2G12)已在德国获得GMP批件用于临床试验。该单抗药的I期临床试验已在英国实现。

在转基因动物出产的抗体药也有不少沉要进展，其中一种用于医治胃肠路疾病的口服单抗药尤其令人瞩目。位于波士顿地域(Lexington)的Avaxin Biologics的Avaximab-TNF口服单抗药已经实现了I期临床试验，这个单抗药就是转基因奶牛出产的。目前全球领域内都没有任何一种口服蛋白药物上市，而口服单抗药即便处于临床阶段的也为数极少，所以这方面的进展值得关注。

转基因动植物出产的新药和大规模细胞造就技术相迸仔很多优弊端，其弊端随着技术进取会逐步削减。转基因动植物出产的新药尤其适合需要量不大的用于罕见病的孤儿药。孤儿药在欧美日益火爆，在这样的大布景下，加上转基因动植物技术的日益成熟，相信molecular farming在未来会有更好的明天。在生物医药投资领域日益“钱多项目少”的今天，molecular farming这个领域也许值得投资者关注。事实上，上述的Avaxin Biologics在天使轮融资过程中就有十几家天使投资公司投资该公司的Avaximab-TNF项目。