2016年是生物造药业的关键转折点：生物造药价值昂贵加大医疗开支，CFDA药物审批过慢也被责怪，中国加快推动药物一致性评价，“魏泽西”事务加快中国对于细胞医治的规范化，第一代生物技术公司的支柱抗体药专利即将过期，生物仿造药大规模崛起。

9月19日，全球驰名行业媒体FierceBiotech颁布了2016年十五家“最热点的生物技术公司”。“最热点的生物技术公司”的评比是FierceBiotech的传统项目，已陆续14年对每年最热点的公司进行评定。本次入选的公司开发和利用了一些新的生物技术平台，蕴含肿瘤免疫医治、基因医治、微生物组等。利用这些平台筛选出了数种医治严沉疾病的药物，蕴含癌症、神经性疾病、罕见性疾病等。总体而言，这些生物技术公司代表了整个生物造药的发展热点和方向。

我们对这十五家“最热点的生物技术公司”做了总结和分析。某种意思上，我们能够把FierceBiotech的这份名单，作为研发热点和投资指南。凭据分析，我们以为肿瘤免疫疗法和基因医治是2016年热点，也是最佳投资方向。John Carroll预计，关于肿瘤免疫疗法和基因医治的公司将更容易获得IPO，其概想和JDB电子一致。



公司成立功夫短，创新是基础

在2016年十五家“最热点的生物技术公司”中，九家公司成立于近两年。这说了然两方面的问题：一方面是生物技术公司对“创新性”要求高，“长江后浪推前浪”；另一方面注明市场热度高，各医药公司和投资机构在一向得寻找好的生物技术平台，投入快，力度大。

投资者要维持创新，紧跟市场，能力在生物造药行业中存活。



肿瘤医治依然是热点

在2016年十五家“最热点的生物技术公司”中，关注癌症医治的公司有八家，占据残山剩水。肿瘤医治依然是全世界的难题。最新版的《世界癌症汇报》显示，2012年全世界有1400万新癌症病例，癌症殒命人数820万。该机构预测，全球癌症病例将出现迅猛增长态势，逐年递增至2025年的1900万人，到2035年将达到2400万人？怪琢鲆┪锸谐【薮？怪琢鲆┪锸谐〕中本缭龀，已是份额最大药物类别。2014年，全球抗肿瘤药物市场规模为1000亿美元，2020年将增至1500亿美元，复合增速为6%。

目前，肿瘤医治依然是世界性难题，其患者人数多和市场空间大，吸引了各方面的关注。生物医药投资者对肿瘤药物的投入，将悠久维持周到。



肿瘤免疫医治是肿瘤医治的发展方向

肿瘤免疫医治是通过调动机体的免疫系统，加强肿瘤微环境抗肿瘤免疫力，从而节造和杀伤肿瘤细胞。免疫疗法重要蕴含非特异性免疫刺激、免疫检验点单抗、细胞过继医治和肿瘤疫苗等。肿瘤免疫医治在2013年被《科学》杂志评为最沉要的科学突破。

免疫查抄点抗体中，PD-1/PDL-1和CTLA-4抗体已经上市。靶向其它免疫抑造幼分子，寻找新的肿瘤免疫医治靶点，会持续发热。例如IDO抑造剂，2015年瑞士造药巨头罗氏（Roche）与印度Curadev造药公司签署了一项高达5.55亿美元的钻研合作及独家授权和谈，开发和贸易化IDO1和TDO抑造剂。2016年3月，复旦大学性命科学学院教授杨青将拥有自主知识产权的用于肿瘤免疫医治的IDO抑造剂有偿许可给美国HUYA公司。

过继细胞医治中，CAR-T依然是最被看好的细胞医治步骤。2016-2017年，诺华、Juno Therapeutics和Kite PharmaJouno三家公司，谁将首先将CAR-T推入市场，值得等待。Kite PharmaJouno公司靶向NY-ESO-1的TCR-T项目，也已进入临床2/3期，预计2017年实现。2017年是否细胞医治将再次引起较大关注，我们拭目以待。



基因医治将崛起



15家“最热点的生物技术公司”中，4家公司涉及基因医治；蛞街沃赣茫ㄕ；蛞吧停┗虻既肴颂宓南赴，使其阐扬生物学效应，从而达到医治疾病主张的技术步骤。近几年，基因医治不休有产品推出，各大药企对基因医治大量投入。相信随着基因编纂和载体等技术的突破，基因医治的春天即未来临。

2012年11月，UniQure公司的阿利泼金（Glybera）获得欧盟委员会（EC）核准，2013年上市，用于医治一种极其罕见的遗传性、代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶不足症（LPLD）。

2015年10月，FDA核准了安进公司的T-Vec（Imlygic），用于初次手术后复发的玄色素瘤患者不成切除的皮肤、皮下和淋趋附病灶的部门医治。这是首个获得FDA核准的溶瘤病毒类医治药物。

2016年4月，葛兰素史克（GSK）研发的Strimvelis的基因药物获得欧洲的许可，于少数没有可供使用相匹配捐献骨髓的腺苷脱氨酶不足性沉度结合免疫缺点症（ADA-SCID）。

Spark Therapeutics公司针对由RPE65基因突变所致的Leber先性子黑曚（LCA2）发展的针对LCA2基因医治的III期临床试验，已经在2015年实现。近期，收到美国FDA的突破性疗法和孤儿药资格认证，预计在2016年底或2017岁首在美国上市。这将是FDA第一个核准的基因医治项目。

基因医治价值过高的问题令人困扰，号称“百万一针”。除了研发成本过高，使用人群较少也是造成价值昂贵的重要原因；蛞街巫裱拥ヒ缓奔≈ⅲǖセ蚣膊。，到不极度罕见病症（多基因疾。，最后到通常疾病。目前基因医治的研发，重要集中在罕见病上，药企更多的是战术上的布局，一旦基因医治进入黄金期，盈利指日可待。

2017-2018年溶瘤病毒很可能再火一把。2015年第一个溶瘤病毒药物T-Vec获批，目前ProstAtak?（NCT01436968）、CG0070（NCT02365818）、Pexa-Vac（JX-594，NCT02562755）和REOLYSIN?（NCT02514382）都处于临床III期，预计实现功夫在2017-2018年。T-Vec由于其瘤内注射的给药方式限度了其使用领域。若是下一个上市的溶瘤病毒药物能通过静脉给药的方式医治疾病，扩大适应症领域，将给基因医治再填一把火。

传统抗体药物景致不在，新型抗体和免疫医治有关抗体值得关注

第一代生物技术公司重要研发单克隆抗体，例如阿达木单抗、英利昔单抗、利妥昔单抗和阿瓦斯汀单抗等。单抗药物的研发为造药公司带来了丰富的利润。2016年，全球将有300亿美元单抗药物的专利到期，大量生物类似药起头抢占市场。传统抗体药物的研发已不能带来较好的收益。

目前，单克隆抗体的研发转向新型抗体和免疫医治有关抗体。新型抗体重要有抗体药物偶联（ADC）技术、双特异型抗体、抗体类似物、纳米抗体和补体抗体（C1q抗体）等。免疫医治有关抗体，例如PD-1抗体和CD47抗体等。

结合上述的分析，能够有以下投资建议：
1、创新是生物造药的基础，创新性生物技术新公司值得关注；
2、肿瘤医治经久不衰；
3、肿瘤免疫医治依然是最被看好的步骤，免疫抑造幼分子的抑造剂和细胞医治推荐关注；
4、基因医治即将崛起；
5、传统抗体药物景致不在，新型抗体和免疫医治有关抗体值得关注