
骨骼肌是人体内丰度最高的一种组织,但在尝试室里却很难大量出产。近年来有很多人尝试过度化和造就骨骼肌,但功效均不显著。日前,布莱根妇女医院BWH的钻研人员通过仿照沉要的发育线索,成功能多能干细胞天生了肌纤维。他们在造就皿中获得了可能收缩的毫米级肌纤维,并对其进行了扩增。这一突破性成就颁发在八月三日的Nature Biotechnology杂志上,为人们提供了钻研肌。ê帽燃∮涣贾ⅲ┖筒馐砸┪锏拿蜗肽P。

此前有钻研者利用基因编纂技术在体表天生了少量的肌细胞,但BWH钻研人员但愿可能有效获得大量肌细胞以便将其用于临床。“我们选择了一条艰巨的路路,在体表沉建肌细胞发育的所有早期阶段,”文章通讯作者,哈佛医学院的Olivier Pourquie说。“我们成立的细胞系可能在达到各个发育阶段时发出荧光。我们一步一步仿照了肌细胞的发育阶段,诱导多能干细胞转变为肌细胞。”
钻研人员发现,在体表刺激细胞分化必要早期胚胎阶段的一组沉要因子。他们用这样的配方,使幼鼠和人类多能干细胞分化成为成熟的长纤维。他们还成立了杜氏肌营养不良的幼鼠模型,从这些幼鼠的干细胞获得dystrophin缺点型肌纤维,并由此揭示了它们的异常分支模式。
钻研人员还在体表获得了大量的卫星细胞,卫星细胞是能够出产肌纤维的不成熟细胞。这些细胞移植到杜氏肌营养不良幼鼠模型之后,能够有效出产肌纤维。钻研人怨佚在进一步优化这一战术,但愿可能由此开发出细胞疗法,医治这种人类退行性疾病。
这项钻研不仅能够援手人们成立更好的杜氏肌营养不良模型,也有助于钻研其他的肌病,好比退行性的肌肉衰减征(sarcopenia)和其他肌肉萎缩症。“可能在体表出产肌细胞是很有意思的,我们能够在此基础上测试新药物,最终解决一系列的肌病,”Pourquie说。
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