孤儿药开发疯狂！最具价值在研项目TOP15

川沙总部

2015-08-14

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一项EvaluatePharma汇报强调，蕴含肿瘤适应症的罕见疾病药物占据了2014年药品总销售的14%，预计到2020年上升到19%。此刻的问题是，医药行业将其沉点集中在罕见疾病药物开发上，这种状态能持续多久?

近日，欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物(ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)赐与积极定见，从而使该公司越发坚定地专一于罕见疾病贸易模式。

没有哪家公司会像Alexion公司那样，基于医治全球仅有几百例严沉和危及性命疾病的业务而得到成功，固然很多其他造药公司也在试图复造Alexion公司的模式。然而，EvaluatePharma的分析批注，Alexion公司这一当先职位将在未来几年感触到压力。

罕见病模式受鼓励

Alexion公司2只获得欧盟积极定见的罕见疾病药物：Strensiq(asfotase alfa)，用于医治儿科发病低磷酸酯酶不足症;Kanuma(sebelipase alfa)，用于医治溶酶体酸性脂肪酶不足症，这2只药物还必要期待欧盟正式核准通过。届时，Alexion公司将会获得核准3款产品4个适应症，此前该公司的Soliris(eculizumab,依库珠单抗)已经获得核准用于医治阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒综合症(aHUS)。

Strensiq和Kanuma两者都是针对威胁性命的和超罕见代谢错乱的持久酶代替疗法，目前还没有其他药物获得核准。据EvaluatePharma预计，2020年Strensiq销售额会超过8亿美元，Kanuma会超过7亿美元。

值得一提的是，这2只药物都是Alexion公司通过收购获得：Alexion公司最近以84亿美元收购Synageva公司获得Kanuma;2011年以4.7亿美元收购Enobia公司获得Strensiq。固然Alexion公司收购时Strensiq开发进度慢于Kanuma，但这两起买卖值之间的显著差距，暗示罕见疾病药物的估值上升。

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未来的明星种类

Alexion公司是肿瘤表罕见疾病的两位辅导者之一，另一位是赛诺菲下属健赞公司，占有3只酶代替疗法——Cerezyme、Myozyme和Fabryzyme，总销售收入与Soliris大体一样。这种分析不蕴含肿瘤产品，肿瘤罕见疾病药物往往是核准用于多种罕见疾病和非罕见疾病的适应症。

然而，Alexion公司的Soliris的销售收入至少2020年之前都应处于榜首的地位。分析师预测，Soliris被核准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿和溶血性尿毒综合征两个极端罕见疾病，未来五年每年销售额上升16%。

但是，只管Soliris在2020年之前都应处于榜首的地位，紧随其后的Vertex公司的囊肿性纤维化组合药物Orkambi会与其极度靠近，预测2020年销售收入为51亿美元。

罗氏的Esbriet被分析师视为未来在罕见疾病药物第三位，预计销售收入24亿美元。罗氏去年通过以83亿美元收购InterMune公司获得该产品。

EvaluatePharma的分析抛出了几个异常案例——梯瓦造药公司的多发性硬化症药物Copaxone进入榜单，而其他大无数MS药物却没有进入。然而，大无数的渣滓地位由传统的罕见疾病适应症如溶酶体贮积症和肌营养不良症产品占据。

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一个值得关注的景象是，很多罕见疾病药物产品都拥有较长的贸易性命周期，这是传统产品不会拥有的，例如赛诺菲的Cerezyme是在1994年初次被核准。重要是由于若是一只罕见疾病药物产品满足人丁需要——美国是满足少于20万名患者，欧盟是满足少于25万名患者，将获得税收、市场独占性和监管的益处。

一项EvaluatePharma汇报强调，蕴含肿瘤适应症的罕见疾病药物占据了2014年药品总销售的14%，预计到2020年上升到19%。此刻的问题是，医药行业将其沉点集中在罕见疾病药物开发上，这种状态能持续多久?

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